Tin tứcNghiên cứu được công bố trên tạp chí Nature Medicine.
Các nhà khoa học thuộc Viện Karolinska (Thụy Điển) cho biết, liệu pháp tiên tiến này đã cải thiện thính lực ở cả trẻ em và người lớn bị điếc bẩm sinh hoặc suy giảm thính lực nặng, trong đó có một bé gái 7 tuổi gần như lấy lại hoàn toàn khả năng nghe trong quá trình thử nghiệm lâm sàng.
Chỉ với một mũi tiêm liệu pháp gen mới, những người bị khiếm thính bẩm sinh có thể phục hồi thính lực trong vài tuần. - Ảnh: Independent.
Nghiên cứu cho thấy, việc đưa một bản sao khỏe mạnh của gen OTOF vào tai trong đã cải thiện rõ rệt thính lực của cả 10 tình nguyện viên tham gia nghiên cứu.
Các tình nguyện viên tham gia đều mang đột biến ở gen OTOF – nguyên nhân gây ra tình trạng thiếu hụt protein otoferlin, một yếu tố then chốt trong việc truyền tín hiệu âm thanh từ tai đến não.
Theo các nhà nghiên cứu, dù liệu pháp có hiệu quả rõ rệt hơn ở trẻ nhỏ, người trưởng thành cũng có thể được hưởng lợi.
Trong nghiên cứu, các nhà khoa học đã sử dụng một phiên bản vô hại của virus adeno liên kết (AAV) để vận chuyển gen OTOF khỏe mạnh vào tai trong thông qua một mũi tiêm duy nhất.
Kết quả cho thấy, tác dụng của liệu pháp này xuất hiện nhanh chóng, với phần lớn bệnh nhân phục hồi thính lực chỉ sau một tháng.
Sau 6 tháng, tất cả bệnh nhân đều ghi nhận sự cải thiện đáng kể, với ngưỡng âm thanh mà họ có thể nghe được trung bình giảm từ 106 decibel xuống còn 52 decibel.
Nghiên cứu cũng cho thấy, trrẻ từ 5 đến 8 tuổi phản ứng tốt nhất với liệu pháp này, trong đó một bé gái 7 tuổi đã phục hồi gần như toàn bộ thính lực và có thể trò chuyện bình thường với mẹ chỉ sau 4 tháng điều trị.
Tiến sĩ Maoli Duan, đồng tác giả nghiên cứu tại Viện Karolinska, cho biết, đây là lần đầu tiên phương pháp này được áp dụng trên thanh thiếu niên và người lớn.
Ông nhấn mạnh rằng, cải thiện thính lực ở nhiều bệnh nhân có thể tạo ra sự thay đổi lớn trong chất lượng cuộc sống của họ, đồng thời ông khẳng định nhóm nghiên cứu sẽ tiếp tục theo dõi để đánh giá hiệu quả lâu dài của phương pháp này.
Ngoài hiệu quả điều trị, các nhà nghiên cứu cũng phát hiện phương pháp điều trị này an toàn và được bệnh nhân dung nạp tốt, không phát hiện tác dụng phụ nghiêm trọng nào trong vòng 6–12 tháng theo dõi. Phản ứng phổ biến nhất là hiện tượng giảm số lượng bạch cầu trung tính – một loại tế bào miễn dịch.
Ông Duan cho biết thêm rằng, nhóm nghiên cứu đang tiếp tục phát triển liệu pháp tương tự cho các đột biến gen khác gây ra tình trạng điếc như GJB2 và TMC1.
Ông Duan nhận định: “Dù những gen này phức tạp hơn, nhưng kết quả trên động vật cho đến nay rất khả quan. Chúng tôi tin rằng, trong tương lai, những bệnh nhân mang nhiều dạng điếc di truyền khác nhau sẽ có cơ hội được điều trị.”
