Thuốc là kết quả hợp tác giữa Phòng thí nghiệm quốc gia Lawrence Livermore (LLNL), Công ty BridgeBio Oncology Therapeutics (BBOT) và Phòng thí nghiệm quốc gia Frederick (FNLCR).
BBO-10203 hoạt động theo cơ chế độc đáo: nó nhắm vào tương tác giữa hai protein RAS và PI3Kα "cặp bài trùng" góp phần thúc đẩy sự phát triển của nhiều loại ung thư như vú, phổi và đại trực tràng. Từ lâu việc can thiệp vào mối liên kết giữa hai protein này mà không làm ảnh hưởng đến các chức năng tế bào bình thường được coi là thách thức lớn trong ngành dược.
Các thử nghiệm trên động vật đã cho kết quả khả quan: thuốc giúp làm chậm sự phát triển của khối u và tăng hiệu quả khi kết hợp với các phương pháp điều trị truyền thống. Hiện thuốc đang trong giai đoạn đầu thử nghiệm lâm sàng trên bệnh nhân ung thư tiến triển, để đánh giá tính an toàn và hiệu quả ban đầu trên người.

Điều đáng chú ý là toàn bộ quá trình phát triển thuốc không bắt đầu trong phòng thí nghiệm, mà trên nền tảng siêu máy tính LCADD của LLNL một hệ thống tích hợp AI, mô hình vật lý và dữ liệu sinh học.
Hàng triệu phân tử được mô phỏng và sàng lọc, giúp rút ngắn thời gian nghiên cứu từ hàng chục năm xuống chỉ vài năm.
"Đây là cuộc tấn công chính xác vào điểm yếu then chốt của ung thư. Thuốc không chỉ hiệu quả mà còn tránh được các độc tính thường thấy, nhờ công nghệ thiết kế thông minh", nhóm nghiên cứu nhấn mạnh.
Nếu tiếp tục đạt kết quả tích cực ở các giai đoạn thử nghiệm tiếp theo, BBO-10203 có thể mở đường cho một thế hệ thuốc ung thư mới: hiệu quả cao, ít độc tính, đặc biệt hướng đến các dạng ung thư khó điều trị bằng phương pháp truyền thống.
Trong bối cảnh AI ngày càng len sâu vào lĩnh vực y học, BBO-10203 là minh chứng cho thấy công nghệ không chỉ hỗ trợ mà còn tái định nghĩa cách con người tìm ra thuốc chữa bệnh trong kỷ nguyên mới.