Bước đột phá trong điều trị bệnh thần kinh vận động

Bệnh thần kinh vận động (MND) khiến các tín hiệu từ tế bào thần kinh vận động – những tế bào truyền tín hiệu từ não và tủy sống đến cơ bắp – dần ngừng hoạt động, dẫn đến tình trạng yếu cơ, cứng cơ, ảnh hưởng đến khả năng đi lại, nói chuyện, ăn uống và hô hấp của bệnh nhân.

Hiện có khoảng 5.000 người tại Vương quốc Anh mắc MND, và phần lớn bệnh nhân tử vong trong vòng 2 đến 5 năm kể từ khi xuất hiện triệu chứng.

Loại thuốc mới mang tên M102, được phát triển bởi các nhà khoa học tại Viện Khoa học thần kinh Sheffield (SITraN) thuộc Đại học Sheffield phối hợp cùng công ty công nghệ sinh học Mỹ Aclipse Therapeutics, đã cho thấy khả năng cải thiện vận động và chức năng thần kinh ở chuột trong các nghiên cứu tiền lâm sàng.

Kết quả nghiên cứu được công bố trên tạp chí Molecular Neurodegeneration.

Loại thuốc này hoạt động bằng cách kích hoạt hai hệ thống bảo vệ trong tế bào là NRF2 và HSF1 – những hệ thống giúp tế bào thần kinh chống lại căng thẳng, giảm viêm và loại bỏ các protein bị tổn thương.

Nghiên cứu cho thấy, M102 làm chậm sự tiến triển của MND và duy trì chức năng cơ ở chuột. Thuốc cũng bảo vệ các tế bào thần kinh vận động được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm khỏi những tổn thương do tế bào MND gây ra.

Giáo sư Dame Pamela Shaw, Giám đốc SITraN và là tác giả chính của nghiên cứu, cho biết, MND là một trong những căn bệnh tàn khốc nhất, cướp đi khả năng vận động và sự độc lập của con người với tốc độ đáng sợ.

Theo bà Shaw, những hiểu biết khoa học hiện nay đã đạt đến mức có thể tạo ra sự khác biệt, và phát hiện về thuốc M102 đã mang lại hy vọng thực sự trong việc làm chậm đáng kể tiến trình của căn bệnh này.

Bà nhấn mạnh, các nghiên cứu tiền lâm sàng không chỉ cho thấy sự cải thiện về vận động, dáng đi và chức năng thần kinh ở chuột, mà còn chứng minh M102 có thể bảo vệ tế bào thần kinh vận động trong phòng thí nghiệm khỏi tổn thương do tế bào MND của bệnh nhân gây ra.

Các nhà nghiên cứu kỳ vọng loại thuốc này có thể sớm được thử nghiệm lâm sàng trên những người mắc căn bệnh thần kinh vận động hiếm gặp này.