Nghiên cứu được tiến hành sau khi các nhà khoa học xác định cách thức bệnh Alzheimer gây rối loạn hoạt động gene trong từng tế bào não. Kết quả nghiên cứu được công bố trên tạp chí Cell.
Từ cơ sở dữ liệu “Bản đồ Kết nối” gồm 1.300 loại thuốc đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt, các nhà nghiên cứu đã tìm kiếm những loại thuốc có khả năng đảo ngược biểu hiện gene liên quan đến bệnh Alzheimer, rút gọn danh sách xuống còn 5 loại thuốc tiềm năng, trong đó nổi bật là 2 loại thuốc điều trị ung thư là letrozole và irinotecan.

Hai loại thuốc letrozole và irinotecan đã đảo ngược những biểu hiện gene gây bệnh và ngăn chặn thoái hóa não. - Ảnh: stock.adobe.com.
Trong một thử nghiệm lâm sàng mô phỏng, các nhà khoa học đã phân tích hồ sơ y tế của 1,4 triệu bệnh nhân và phát hiện rằng, những người từng sử dụng letrozole hoặc irinotecan để điều trị ung thư có nguy cơ mắc Alzheimer thấp hơn đáng kể.
Khi hai loại thuốc này được sử dụng kết hợp trên chuột mô phỏng bệnh Alzheimer tiến triển, letrozole – loại thuốc dùng để điều trị ung thư vú ở phụ nữ sau mãn kinh - và irinotecan – thuốc chữa ung thư đại trực tràng và ung thư phổi tế bào nhỏ – đã đảo ngược những biểu hiện gene gây bệnh, làm tan các mảng protein tau độc hại, ngăn chặn thoái hóa não.
Đặc biệt, những con chuột xuất hiện triệu chứng nặng đã phục hồi trí nhớ và khả năng học tập. Đây là bước tiến lớn trong nỗ lực điều trị một căn bệnh phức tạp và khó kiểm soát.
Bà Marina Sirota, Giám đốc Viện Khoa học Sức khỏe Tính toán Bakar thuộc Đại học California, San Francisco (UCSF), chia sẻ, bệnh Alzheimer đi kèm với những thay đổi phức tạp trong não, khiến việc nghiên cứu và điều trị trở nên khó khăn.
Tuy nhiên, công cụ tính toán của nhóm nghiên cứu đã giúp giải mã trực tiếp những phức tạp này, mở ra hướng điều trị tiềm năng bằng cách kết hợp các loại thuốc đã được FDA phê duyệt.
Giáo sư Yadong Huang, chuyên gia thần kinh học và bệnh lý học tại UCSF, nhấn mạnh, Alzheimer có thể là kết quả của hàng loạt biến đổi ở nhiều gene và protein, cùng nhau làm tổn hại sức khỏe não bộ. Điều này gây ra rất nhiều thách thức cho quá trình phát triển thuốc – vốn thường nhắm vào một gene hay protein duy nhất gây bệnh.
Việc cả hai loại thuốc đều đã được FDA phê duyệt cho các chỉ định khác sẽ giúp rút ngắn đáng kể thời gian tiến tới thử nghiệm lâm sàng trên người. Tuy nhiên, vì đây là thuốc ung thư nên việc tái định hướng sử dụng sẽ yêu cầu đánh giá cẩn trọng về độ an toàn và tính phù hợp liều lượng.
Phát hiện này góp phần bổ sung thêm danh sách các phương pháp điều trị tiềm năng đối với Alzheimer.
Một nghiên cứu trước đây cho thấy, các hợp chất như carnosic acid trong cây hương thảo và cây xô thơm đã được chứng minh giúp phục hồi trí nhớ và giảm viêm não ở chuột mắc Alzheimer, đưa chức năng nhận thức về gần mức bình thường.
Một nghiên cứu khác của Trường Y khoa Đại học Stanford phát hiện, người cao tuổi được tiêm vaccine ngừa zona giảm 20% nguy cơ mắc chứng mất trí nhớ trong vòng 7 năm.
Trong khi đó, các nhà khoa học tại Đại học Pennsylvania và Đại học Stanford cũng phát hiện một loại thuốc điều trị ung thư có thể phục hồi trí nhớ và chức năng não ở người mắc bệnh Alzheimer giai đoạn đầu.