Danh mục này hiện bao gồm 523 loại thuốc dành cho người lớn và 374 loại cho trẻ em, xác định những thuốc mà Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) cho rằng cần có mặt trong mọi hệ thống y tế đang hoạt động.
Trước đây, việc đưa thuốc vào danh mục này đã giúp mở rộng khả năng tiếp cận cho người dân ở các quốc gia nghèo hơn, như thuốc điều trị HIV vào đầu những năm 2000.
Ông Lorenzo Moja, Trưởng Ban thư ký của WHO phụ trách danh mục, nhấn mạnh rằng, thay vì để giá cả trở thành yếu tố loại trừ, Ủy ban xem việc đưa vào Danh mục thuốc thiết yếu là chất xúc tác để mở rộng khả năng tiếp cận toàn cầu.

Các loại thuốc này ban đầu được phát triển để điều trị bệnh tiểu đường, nhưng sau đó trở thành loại thuốc giảm cân phổ biến. - Ảnh: Independent.
Ủy ban chuyên gia đã bổ sung các hoạt chất có trong Ozempic của Novo Nordisk và Mounjaro của Eli Lilly vào danh mục, nhằm điều trị bệnh tiểu đường tuýp 2 kết hợp bệnh tim mạch, bệnh thận mạn tính hoặc béo phì.
Các loại thuốc này ban đầu được phát triển để điều trị bệnh tiểu đường, nhưng sau đó nhanh chóng trở thành thuốc giảm cân phổ biến dưới nhiều tên thương mại khác nhau.
Tuy nhiên, WHO đã không đưa loại thuốc này vào danh mục thuốc điều trị béo phì, tương tự quyết định vào năm 2023. Ủy ban cho biết, quyết định này đã đưa ra hướng dẫn rõ ràng về nhóm bệnh nhân được hưởng lợi nhiều nhất từ các liệu pháp này.
WHO lưu ý, mức giá cao của các loại thuốc như semaglutide và tirzepatide đang hạn chế khả năng tiếp cận, đồng thời khuyến khích các hãng sản xuất thuốc generic tham gia sản xuất sản phẩm này khi bằng sáng chế của những loại thuốc này bắt đầu hết hạn từ năm tới.
Người phát ngôn của Novo Nordisk khẳng định, công ty cam kết hỗ trợ mở rộng khả năng tiếp cận điều trị. Trong khi đó, một số hãng dược đã bắt đầu nghiên cứu phiên bản thuốc generic.
Theo WHO, vào năm 2022 có hơn 800 triệu người trên thế giới sống chung với bệnh tiểu đường, cùng hơn 1 tỷ người bị mắc bệnh béo phì. Trước đó, vào đầu năm 2025, WHO từng ban hành khuyến nghị sử dụng thuốc GLP-1 trong điều trị bệnh béo phì, một bước đi riêng biệt với việc bổ sung vào Danh mục thuốc thiết yếu.
Danh mục thuốc lần này cũng được bổ sung liệu pháp kết hợp Trikafta (hoặc Kaftrio) của Vertex Pharmaceuticals để điều trị bệnh xơ nang – loại thuốc từng bị chỉ trích nhiều năm do mức giá cao và khó tiếp cận.
Ngoài ra, thuốc miễn dịch Keytruda của Merck – sản phẩm hàng đầu trong điều trị ung thư – cũng được đưa vào danh sách, áp dụng cho điều trị ung thư cổ tử cung, ung thư đại trực tràng và ung thư phổi không phải tế bào nhỏ đã di căn, kèm theo khuyến nghị về các chiến lược để tăng cường khả năng tiếp cận.
Bên cạnh đó, WHO cũng bổ sung nhóm insulin tác dụng nhanh – do Novo Nordisk, Eli Lilly và một số hãng khác sản xuất – vào Danh mục thuốc thiết yếu để điều trị bệnh tiểu đường tuýp 1, tuýp 2 và tiểu đường thai kỳ.